Gen terapiyasining yangi umidi: neuronga qarshi virus chaqaloq hayotini saqlab qolmoqda

3 yoshli Evelynni qizil buqalar bilan uchratgan uchrashuvdan tashqari hech qanday g'ayritabiiy voqea emas, faqat u bu erda bo'lmasligi kerak, xonadonidagi mehmon bilan suhbatlashib, Farrull Uilyamsning " . "

Evelynning katta opasi Jozefinning 1-turi (SMA1) o'murtqa mushak atrofi (chaqaloqlarni asta-sekin paralitsiz bo'lgan genetik kasallik) bo'lgan. U 15 oyda vafot etdi. Evelyn kutilmagan homiladorlik bo'lgan, ammo ota-onasi ikkinchi tragediyaning to'rtdan bir qismiga qaramasdan chaqaloq bo'lishga qaror qilgan.

Evelyn 2014-yil dekabr oyida tug'ilganidan ko'p o'tmay, genetik tekshiruvdan so'ng, u ham SMA1 edi. "Biz nima bilan shug'ullanganimizni bilib oldik: Uni imkon qadar ko'proq sevaylik, - deydi otasi" Milan Villarreal ". Ammo o'sha tun, Internetni jiddiy tekshirib, ular Ogayoda klinik tadqiqotlar haqida bilib olishdi va elektron pochta yuborishdi. 8-hafta o'tgach, Evelyn tanasini jiddiy etishmayotgan oqsilga bergan gen davolash terapiyasini oldi.

Va endi bu erda, u sog'lom farzandidan farq qilmaydi. U zaif uyalariga ega bo'lsa-da, odatdagidek chopolmasa-da, sakrab chiqsa, tezda yuradi, raqsga tushadi, harflar izlaydi, ko'pikli bloklarni silkitib, kichkinagina stulni ko'taradi va onasi Elenaning quchog'iga chiqadi. Birinchi chaqaloqni yo'qotganidan so'ng, Villarreals hayratda qolib, Evelynni kezib chiqdi, yurar va suhbatlashdi. "Bu faqat mo''jiza edi. Har bir kilometrcha bayram tantanaga o'xshash edi. "Milan" har bir narsa uchun bir shisha sharob ochdi.

MIKE SHANAHAN

Sinov natijalari Evelyn, gen terapiya tadqiqotchilarini ham tashvishga solib qo'ydi, ayni paytda muammoli maydonning eng dramatik yutuqlaridan biriga aylandi. The New England Journal of Medicine (NEJM) ning hisobotiga ko'ra, SMA1 uchun 2 yoshgacha o'lishi kutilgan 15ta chaqaloq 20 oy yoki undan kattasida tirik. Evelyn singari, bitta bola ham bor. SMA1 uchun yaqinda tasdiqlangan preparat shu kabi ta'sirlarga ega bo'lsa-da, har 4 oyda bu orqa miya ichiga kiritilishi kerak. Gen terapiyasi bir martalik davolanish uchun mo'ljallangan va u faqat venaga infuz qilinadi. Kolumbusdagi Nationwide bolalar kasalxonasi nevrologi Jerri Mendel, yaqinda o'tkazilgan sud jarayonini boshqargan, "Men hech qachon o'limga olib keladigan kasallikda yaxshi natijalarga erishmagan edim.

Bu xabarlar gen terapiyasi ortib borayotganini tasdiqlaydi. O'tgan oy AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) maslahat kengashi tomonidan tasdiqlangan, ko'r-ko'rona genetik shakldagi davolanish Amerika Qo'shma Shtatlarida meros bo'lib qolgan kasallik uchun tasdiqlangan birinchi gen terapiyasi bo'lish yo'lidir. O'tgan oy bir guruh NEJMda bolalarning o'z genetikasi bilan o'zgartirilgan ildiz hujayralarini transplantatsiya qilishini yuqumli miya kasalligini to'xtatishi haqida xabar berdi. Evropada bozorda gen terapiyasi bolalar uchun hayotni xavf ostiga qo'yadigan immunitet buzilishi bilan davolandi va rivojlanishdagi boshqa bemorlarda hemofiliyachilarning qon pıhtılaştıran dori-darmonlarni yo'qotishiga yordam berdi.

Biroq, SMA1 tadqiqotlari yangi vektorning kuchini ko'rsatadigan, chunki vena ichiga tushadigan terapevtik genni ko'taradigan virus, o'z yukini markaziy asab tizimiga, ya'ni qon-miya to'sig'i deb atashga qodir. O'tmishda neyrologik kasalliklarni gen terapiyasi bilan davolashga qaratilgan harakatlar ko'p hollarda noaniq natijalar ko'rsatdi va vektorni ba'zan bemorning bosh qismidagi burg'ulash teshiklarini talab qildi. Endi olimlar markaziy asab tizimiga gen terapiyasini etkazib beruvchi shubhasiz muvaffaqiyatga ega. Natijalar, shuningdek, qonni oqimi suv bilan to'ldirishdan qo'rqib, 18 yil oldin gen terapiyasi tergovida o'smirning o'limi kabi boshqa fojeaga olib kelishi mumkin.

Yangi davolashning sezilarli xavfsizligi va muvaffaqiyatlari boshqa tadqiqotchilarni noyob bolalik davridagi nevrologik va mushak kasalliklarini davolash uchun ven va umurtqali gen terapiyasini, hatto Parkinson kasalligi kabi keng tarqalgan kattalar kasalliklarini davolash uchun qo'llashdir. Franço Mingozzi, frantsiyalik notijorat Généthon'u Pensilvaniya shtatining Filadelfiyadagi gen terapiya kompaniyasi Spark Therapeutics kompaniyasining bosh ilmiy xodimi bo'lish uchun tark etgan Federico Mingozzi, "Bu juda ehtiyotkorlik bilan maydonga yangi tushunchani ochib beradi.

"Odamlar orqaga qarashadi va buni tibbiyotning yangi turiga aylantiruvchi vosita deb bilishadi, bu ko'plab kasalliklarga va ko'plab kasalliklarga salbiy ta'sir ko'rsatadi", deydi Shimoliy Karolina Universiteti (UNC) ning gen terapiyasi bo'yicha tadqiqotchisi Steven Gray. Tepalik.

Boshida, hayvonlar kasal bo'lganlarida, nevrologik kasalliklarni gen terapiyasi bilan davolash oson edi. Tadqiqotchilar 90-yillarda yangi tug'ilgan chaqaloqlarning miyalariga virusli vektor bilan aniq metabolik kasalliklarga duch keladigan miyaga mushaklarni yuborishdi. Missuri shtati Sent-Luisdagi Vashingtondagi tibbiyot fakulteti Mark Sandsni "dahshatli, juda yaxshi bo'ldi", deb eslaydi. Ammo sichqon miyasi juda kichik, deydi u. "Og'irligi 1000 gramm og'irlikdagi bolaning miyasiga yarim gramm og'irlikdagi sichqonchani miyasidan qanday qilib kattalashtirdi. Bu shkala bo'yicha 2000 barobar farq. Bu ishni qanday qilasiz? "

Tadqiqotchilar buni bilmas edi. 1996 yilda jamoa Canavan kasalligi deb nomlangan miya kasalligi bo'lgan ikki bolaning bosh suyagiga shifobaxsh genni o'z ichiga olgan yog 'zarralarini kiritdi. Tadqiqot bahsli bo'lib, bemorga yordam bermadi. Keyinchalik bu tadqiqotchilarning ba'zilari bosh suyagiga olti teshik ochish va adenoid bilan bog'liq virus (AAV) deb nomlanadigan sezilarli zararsiz virusdan ishlab chiqilgan vektorni kiritib, yana 13 ta Kanavon bemorini davolashdi; xuddi shunday AAV tekshiruvi Batten kasalligining yana bir og'ir bolalikdagi genetik miya kasalligi uchun sodir bo'ldi.

Biroq, davolanish hech qanday kasallikni sekinlashtirmadi. Ikkita miya kimyoviy moddasi etishmovchiligidan jiddiy nogiron bo'lgan Tayvanlik bolalar bilan o'tkazilgan bir sud jarayonida tadqiqotchilar katta foyda keltirganligini xabar qilishdi. Ammo boshqa kasalliklarning natijalari bir xil edi. Maymun tadqiqotlari, AAV vektorining inyeksiya joylaridan uzoqda emasligini ko'rsatdi, shuning uchun etarli bo'lmagan miya hujayralari yangi genni oldi. "Ular ko'p jihatdan qahramonona harakatlar bo'lgan, ammo texnologiya ideal emas edi," deydi Gray.

Butunlay boshqa bir yondashuv Nevrologik kasallikdagi yagona muvaffaqiyatga erishdi. Tadqiqotchilar bemorlarning ildiz hujayralarini oldi, yangi genda tikilgan OIVni ishlatishdi va hujayralarni bemorlarga qaytarishdi. Ba'zi hujayralar miyaga ko'chib o'tib, kerakli oqsilni ishlab chiqaradigan glyatsiya deb nomlanadigan neyronlarni qo'llab-quvvatlovchi hujayralarni hosil qildilar. O'tgan oy NEJM da chop etilgan bir tadqiqotga ko'ra, 15 yoshli erkakda bu "ex Vivo" genoterapiyasi adrenoleukodistrofiya (ALD) deb nomlanuvchi o'limga sabab bo'lgan kasallikni to'xtatdi, bu esa neyronlarning atrofidagi mielin niqobini yo'q qiladi. Italiya gen terapiyasi tadqiqotchilari miya xastaligi metakromatik leykodistrofiyasi bilan kasallangan yosh bemorlarga o'xshash davolanish uchun solishtirma natijalarni hisobot qilganlar .

Ammo ex vivo gen terapiyasi maxfiy proteinin yo'qligi sababli miya kasalliklari uchun eng yaxshi ishlaydi: Transplant qilingan hujayralar boshqa neyron hujayralar uchun molekula chiqarib olish uchun uni almashtirishi mumkin. Aksariyat kasalliklar uchun nuqsonli protein hujayralar ichida ishlaydi, shuning uchun kerak bo'lgan barcha hujayralar vektorni qabul qilishi kerak.

(SOURCE) CLINICALTRIALS.GOV

Virusli vektorning bu ehtiyojga javob beradigan hikoyasi o'lim bilan boshlanadi. 2000-yillarning boshlarida Pensilvaniya universiteti (UPenn) universiteti genetikasi Jeyms Wilson o'z sohasidagi tadqiqotlarni qayta yo'naltirishga majbur bo'ldi. Uilson 1999 yilda 18 yoshli Jesse Gelsingerning jigar kasalligini davolash uchun qabul qilgan kuchli adenovirus vektoriga katta immun reaktsiyasidan vafot etganini tekshirgan. Sud jarayonida moliyaviy manfaatdor bo'lgan Uilson oila va FDA tergoviga qarshi da'vo bilan chiqdi va u oxir-oqibatda etakchi klinik sinovlarga 5 yillik taqiqni qabul qildi. Shuning uchun u adenoviruslarga qaraganda xavfsizroq bo'lgan va ommabop vektorga aylangan yangi AAV turlarini topishga kirishdi.

2004 yilda Guangping Gao va boshqalar Wilson laboratoriyasida inson va primat to'qimalari orqali o'tadigan va ma'lum turdagi hujayralarni yuqtirishda "tropizm" yoki afzalliklari bor 100 dan ortiq yangi AAV topilganligini xabar qildi. Bir turi, AAV9, "boshqa AAVlardan farqli o'laroq. Uni yuqori dozada qonga kiritganingizdan so'ng, u har tomonga ketdi ", - deydi Uilson xotirasi, mushak, miya to'qimasi. Ko'p mantiq va orqa miya kasalliklarini davolash uchun kalit bo'lib, ularning barchasini neyronlarga joylashtirish qobiliyatidir.

Boshqa tadqiqotchilar AAV9ning asab tizimiga bo'lgan sevgisini tasdiqlash uchun chalkashdi. 2009 yilda butun Frantsiya bo'ylab fransuz jamoasi va Brian Kaspar laboratoriyasi maydonni galvanizatsiya qilgan alohida maqolalar chop etdi: AAV9 yangi tug'ilgan chaqaloqlarga intravenöz tarzda berilgan, qon-miya to'sig'ini - markaziy asab tizimini patogenlar va hujayradan himoya qiluvchi qattiq hujayra tarmog'ini kesib o'tdi toksinlar va omurilik va miya bo'ylab neyronlarning viruslari bilan zararlangan.

Nationwide jamoasi AAV9 ni odamlarda sinab ko'rishga tayyor bo'lganida, chaqaloqlarda o'limning eng keng tarqalgan genetik sababi bo'lgan SMA1 ni tanladi. U bilan ishlaydigan chaqaloqlar umr bo'yi o'murtqa neyronlarni ushlab turuvchi omon qolish mexanizmi neyroni (SMN) deb nom olgan proteinni kodlaydigan faoliyat ko'rsatadigan SMN1 geni yo'q. Aksariyat odamlar SMN ning kichik miqdorlarini ishlab chiqaradigan, kasallikning zo'ravonligini cheklaydigan zaxira genining bir nechta nusxasiga ega. Ammo SMA1 ga ega bo'lganlar faqatgina zaxira nidan ikkitasini va juda muhim proteini juda kam miqdoriga ega.

SMA1 bilan tug'ilgan chaqaloqlar floppy va yaxshi emish yoki boshlarini ko'tarmasliklari mumkin; chunki orqa miya vosita neyronlari yo'q bo'lib, ularning mushaklari zaiflashadi va ular endi o'z-o'zidan nafas ololmaydi va o'lishadi. Kaspar boshchiligidagi jamoa SMN genini olib borish uchun AAV9 muhandislik ishlab chiqarishni rivojlantirishga kirishdi. Ular SMA1 bilan yangi tug'ilgan sichqonchani bu tarzda davolanganini ko'rsatgandan so'ng, vena ichiga yuborishni rejalashtirdilar.

Ammo bu katta miqdorda virusli vektor talab qilishi mumkin. Jigar hujayralari ham AAVsning sevimli maqsadi bo'lib, jigar qonga quyiladigan AAV9ning ko'pini olib tashlaydi; qolgan ko'plab boshqa to'qimalarga ketadi. Natijada, asl dozaning 1% dan kamrog'i qon-miya to'sig'ini kesib o'tadi, Gray, UNC'nin Jude Samulski bilan postdoc ekanligi taxmin qilinmoqda. SMA1 sichqonlarini davolash uchun zarur bo'lgan miqdorga asosan, Nationwide jamoasi genoterapi terapiyasida bemorning qoniga AOK qilinganidan 100 barobar yuqori davolash vektori tavsiya qildi.

Ammo maymunlar bilan qilingan testlar doza xavfsiz bo'lishini ilgari surdi. FDA va rekombinatchi DNK maslahat qo'mitasi, AQShning ko'plab gen terapiyasi tekshiruvlarini ko'rib chiqqan Milliy Sog'liqni Saqlash Instituti (NIH), butun mamlakat bo'ylab va vaqfni moliyalashishga rozi bo'lgan ishni tasdiqladi. (Kaspar tomonidan tashkil etilgan yangi kompaniya AveXis, davolanishni butun mamlakat bo'ylab litsenziyalashdan keyin keyingi bosqichlarini moliyaviy qildi).

Shunday bo'lsa-da, ko'p terapevtik terapevtlar nafas olishdi va boshqa Gelsinger kabi falokatdan qo'rqishdi. "Ularning ko'pchiligi asabiy edi. Bu juda yosh bemorlar uchun katta miqdorda virusli yuk bo'ldi ", deydi Samulski.

Birinchi chaqaloq AAV9 terapiyasining test dozasini olganidan ko'p o'tmay, uning jigar fermenti 31 marta kattalashib, hujayra shikastlanishi mumkinligini ko'rsatdi. "Men u tunni uyqudan uyqazmadim", deydi Mendell. Ammo Ukol tez darajada past darajaga olib keldi va FDA unga borishni maslahat berdi, deydi u. Boshqa uchta chaqaloq yuqori jigar fermentlarini ishlab chiqdi, ammo jigar shikastlanishining klinik belgilari yo'q edi va sinov davom etdi.

Sinov asosan terapiyaning xavfsizligini sinab ko'rish uchun mo'ljallangan bo'lsa-da, kiritilgan gen go'dakning atrofiyasini sekinlashtirdi. Nafas olish va nafas olishning o'rniga, ular kuchliroq bo'lishdi. Elena Vilyarrealning aytishicha, qorin bo'shlig'ida yotar ekan, Evelyn bir kun boshini ko'tarishga kirishgan. "Bu SMA1 bilan mumkin emas edi". Hozirgi vaqtda 15 nafar chaqaloqning sakkiztasi nafas olish uchun yuz niqobidan yordamga muhtoj. Va ikkalasining AAV9 dozasini kattaroq 12 kishidan 11 tasi, kechqurun davolash qilingan, 6 oydan keyin, hech bo'lmaganda qisqacha yordamsiz, ovqatlanish va nutq so'zlashi mumkin. Uning tug'ilganidan 27 kun o'tgach, terapiya olib boradigan Mayami (Florida) shahrida yashovchi Mateo ismli bola, odatdagidek, rivojlanishning asosiy bosqichlariga ishora qiladi va uning otasi Dervin Almeida.

Sinov natijalari "diqqatga sazovor", deydi Merilend shtatidagi Baltimor shahridagi Jon Hopkins universiteti SMA tadqiqotchisi Charlotte Sumner. SMN2 genini ko'proq protein ishlab chiqarishga yordam beruvchi RNK chizig'idan tashkil topgan nusinersen deb ataladigan dori, davom etayotgan tadqiqotda SMA1 chaqaloqlarida teng ta'sirli ta'sir ko'rsatdi va o'tgan dekabr oyida FDA tomonidan tasdiqlandi. Biroq, gen terapiyasi "bir martalik foyda" tufayli jozibador bo'ladi.

Davolanish qancha vaqtgacha ma'lum emas. OIV va boshqa viruslarning ex vivo gen terapiyasidan farqli o'laroq AAVlar terapatik genni hujayraning genomiga kiritmaydi; ular uni DNKning erkin aylanishiga aylantiradilar, ya'ni hujayralar o'zlarini nusxalashlari oqibatlarini yo'qotish mumkin degan ma'noni anglatadi. Neyronlar ajratilmaydi, shuning uchun davolangan to'qimalar yillar mobaynida SMN proteinini ishlab chiqarishni davom ettiradi, deydi Nationwide genoterapi markazining direktori Kevin Flanigan.

Agar genetik terapiyaning foydalari oxir-oqibat susaytirilsa, SMA1 bemorlari nafas olishni talab qiladilar va hozirda AAV9 ga qarshi antitellari bor, bu unga to'sqinlik qilishi mumkin. Mendellning aytishicha, butun mamlakat bo'ylab tadqiqotchilar qonga qarshi antikorlarni filtrlash yoki muayyan immunitetni to'xtatuvchi dorilar berish kabi qarshi choralar ustida ishlashmoqda.

Yana bir tashvish - bu saratondir. Sands va boshqalar tomonidan olib borilgan tadqiqotlar shuni ko'rsatdiki, IV tomonidan katta dozalarda yangi tug'ilgan sichqonlarga berilganda, ba'zi AAVlar o'zlarining DNKlarini genomga kiritishi va jigar saratoniga sabab bo'lishi mumkin. Qumlarning ta'kidlashicha, olimlar bu natijalar odamlarga tegishli ekanligini bilishmaydi. Ba'zi gen terapevtlari o'tmishda o'tkazilgan gen terapiyasi mashg'ulotlarida AAVga duchor bo'lgan yuzlab bemorlarda jigar saratoni paydo bo'lmagani ma'qul.

AveXis ikkinchi SMA1 tadqiqotini boshladi va u ham vaziyatning engil shakllarini davolashni rejalashtirmoqda. Agar sinovlar terapiya va'dasini bajarsa, bemorlarning ehtiyojlarini qondirish uchun etarlicha dozani ishlab chiqarish qiyin bo'ladi. AveXis vakili, Chikagodagi (Illinoys) yaqinidagi yangi zavod Amerika Qo'shma Shtatlari va Evropada har yili 500 ta SMA1 tug'ilishi uchun dozani ishlab chiqarish imkoniyatiga ega bo'lishi kerakligini aytadi. Kompaniyaning davolanish bahosini hali bermaganligi, ammo bozor davosiga qimmatbaho terapiyani davolash uchun har bir davolanish uchun 700 ming dollardan yuqori bo'lishi mumkin.

WEILL CORNELL TIBBIY MIKOHLAR VA XALQARO MARKAZI

Endi yuqori dozada tizimli ravishda yetkazib beriladigan AAV genlari terapiyasi xavfsiz bo'lib chiqadi, Nationwide va boshqa mamlakatlardagi jamoalar neyronlarning boshqa kasalliklari uchun sinovlarni boshlashadi, bu esa IV tomonidan IV neyronlardan ko'ra mushak hujayralarini etkazib berishga qaratilgan.

Olimlar AAV9 uchun navbatdagi savolni ham o'rganmoqdalar: o'murtqa neyronlarga yordam berishdan tashqari, miya ichiga chuqurroq kasalliklarni to'xtatishga etarlicha darajada erisha oladimi? Birinchi natijalar, Abeona Therapeutics kompaniyasi tomonidan homiylik qilingan va Nationwide tomonidan boshqariladigan, ya'ni Sanfilippo A-sindromi uchun AAV9 gen terapiyasini IV orqali etkazib berishni davom etadigan sinovdan kelib chiqishi mumkin. Kasallikda bo'lgan bolalarda 2 dan 6 yoshgacha sezilarli bo'lgan miyani hosil qiluvchi va heparan sulfatini yo'qotish uchun zarur bo'lgan ferment mavjud emas. Ulardan uch yil o'tgach, orqa miya suyuqliklarida heparan sulfat darajasi Flanigan yig'ilishlarda xabar bergani kabi, ularning kengaygan jigarlari kamayganligi va og'zaki bo'lmagan kognitiv testlardagi ballari stabillashgan ko'rinadi.

Boshqa urinishlar AAV9 ning neyron-homing xususiyatlariga tayanadi, lekin uni to'g'ridan-to'g'ri bemorning markaziy nerv tizimiga o'murtqa suyuqlikda in'ektsiya yo'li bilan boshqaradi ( jadvalga qarang ). Bu esa, IV yetkazib berishdan kam viruslarni talab qiladi, shuning uchun ishlab chiqarish eng ko'p to'siq bo'lmaydi; qon-miya to'siqlari chaqaloqlarga qaraganda ancha rivojlangan keksa bemorlarda ham yaxshi ishlaydi. Spinal tug'ilishi immunitetni kamaytiradi.

Ushbu strategiyaning dastlabki sinovida NIHdagi bir sinovda yirik aksonal neyropati deb ataladigan sakkizta bemorga akson-nerv hujayralarining impuls-uzatuvchi urug'larini buzadigan bir nuqsonga qarshi genni o'z ichiga olgan AAV9 vektori berilgan. miya. Samulskiy laboratoriyasida hayvonlarni o'rganish uchun ishlaydigan Gray sud ishi uchun asos yaratdi, natijalarni e'lon qilish uchun juda erta. Ammo Xannaning Umid fondi Greyning tadqiqotini qo'llab-quvvatlaydigan Rexford (Nyu-York) shtatidagi Lori Samesning aytishicha, uning aravachasiga qaram bo'lgan, 13 yoshli qizi Xanna 2016 yil iyul oyida davolangan bo'lib, ba'zi bir yaxshilanishlarni ko'rgan: uning ko'rish qobiliyati barqarorlashdi va u o'zini oziqlantirib, qo'llab-quvvatlaydi. "Biz ko'rgan narsalardan juda baxtiyormiz, - deydi Sames.

SMA1 va boshqa progressiv kasalliklarga chalingan bemorlarda erta davolash juda muhim ahamiyatga ega. Nyu-Yorkdagi Rochester tibbiyot universiteti pediatr nevropatologi Jonathan Mink, "Neurons yo'qolganidan keyin ular ketishdi", deydi. Hozirgi vaqtda ushbu genetik kasalliklarga chalingan bolalarning aka-ukalari profilaktik davolanish uchun etarlicha erta aniqlanishi mumkin. Ammo bemor guruhlari, masalan, ALD va SMA kabi kasalliklarni yangi tug'ilgan chaqaloq skrining tekshiruvlariga qo'shib qo'yishadi, bu esa terapiyaning imkoniyatini kengaytiradi.

Ayrim tadqiqotchilar, AAV9 ning yangi, kam invaziv usullarini yetarli darajada miya hujayralariga yetkazishlariga shubha bilan qaraydilar. Batten kasalligiga davo qilish uchun bosh suyagidan foydalangan Nyu-York shahridagi Weill Cornell tibbiyotidan Ronald Kristalning aytishicha, "boshqa kasalliklarga keng tarqalib ketishi mumkinligiga shubha qilaman".

Boshqa gen terapevtlari esa qon-miya to'sig'ini kesib o'tishda yaxshiroq bo'lgan yangi AAV vektorlarini topishga umid bog'lashmoqda. Pasadeniyadagi Kaliforniyadagi Texnologiya Institutidagi bir guruh, AAV variantini, shu jumladan sichqonlardagi AAV9 dan 40 barobar ko'proq samarali o'tishini aniqladi. Massachusets shtatidagi Kembridj shahridagi Voyager terapevtiklari bu vektorlar maymunlarda ishlayotganini aytadi, garchi bu ma'lumotlar nashr etilmasa ham.

Gen terapevtiklari Evelynning ota-onalariga raqs qilgan kichik qizni bergan SMA1 tadqiqotlari bilan birgalikda, ular bir xil strategiyaning jiddiy genetik kasalliklarga chalingan bolalarni qutqarishi mumkinligini ko'rish uchun tashvish bilan kuzatadilar. Agar shunday bo'lsa, gen terapevtining tibbiyot arsenalidagi o'rni ta'minlanadi. Wilson: "Bu oddiy o'zgarish emas edi. Bu transformatsiya o'zgarishi. Biz doimo gen davolashni umid qilgan edik. "

Yangiliklardan Yangiliklar, Jocelyn Kaiser tomonidan 1 noyabr, 2017, 17:00

http://www.sciencemag.org/news/2017/11/gene-therapy-s-new-hope-neuron-targeting-virus-saving-infant-lives