Gen terapiyasi nima? Bu qanday ishlaydi?
Xabar QOLDIRISH
Tanangizdagi hujayralardagi genlar salomatligingizda muhim rol o'ynaydi - haqiqatan ham nuqsonli gen yoki genlar sizga kasal bo'lib qolar.
Olimlar buni e'tirof etish uchun o'nlab yillar davomida genlarni o'zgartirish yoki kasallik yoki tibbiy holatni davolash, davolash yoki oldini olish uchun buzilgan genlarni sog'lom odamlar bilan almashtirish yo'llari ustida ishlashmoqda.
Endi gen terapiyasi bo'yicha ushbu tadqiqot nihoyat to'lanadi. 2017 yil avgust oyidan beri AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi uch turdagi gen terapiya mahsulotlarini tasdiqladi.
Ulardan ikkitasi bemorning hujayralarini o'lik saraton kasalligiga hujum qilish uchun qayta dasturlashtiradilar va eng so'nggi tasdiqlangan mahsulot ma'lum bir gen mutatsiyasiga olib keladigan kasallikka sabab bo'ladi.
Hujayra va genlar nima? Ularning o'zaro ta'siri qanday?
Hujayralar va genlar o'rtasidagi munosabatlar qanday?
Hujayralar barcha jonzotlarning asosiy qurilish bloklari; inson tanasi trilliondan iborat. Hujayralarimiz ichida mushaklarni, suyaklarni va qonni ishlab chiqaruvchi muayyan oqsil va fermentlarni ishlab chiqarish uchun ma'lumotni taqdim etadigan minglab genlar mavjud bo'lib, ular o'z navbatida tananing funktsiyalarini ko'pchilikni qo'llab-quvvatlaydi, masalan, hazm qilish, energiya ishlab chiqarish va o'sishi. Petr hujayra madaniyati
Gen terapiyasi qanday ishlaydi
Ba'zida genning butun yoki bir qismi nuqsonli yoki tug'ilishdan nuqsonli, yoki kattalar hayotida o'zgarishi yoki mutatsiyaga uchrashi mumkin. Ushbu turdagi o'zgarishlarning barchasi sog'liq muammolari yoki kasalliklarga qanday hissa qo'shishi mumkin bo'lgan oqsillarni qanday tuzatishni buzishi mumkin.
Gen terapiyasida olimlar mavjud bo'lgan muammolarga bog'liq holda bir nechta narsalarni qilishlari mumkin. Ular tibbiy muammoni keltirib chiqaradigan, kasallikka qarshi kurashish yoki davolanishga yordam berish uchun genlarni qo'shadigan genlarni almashtirishi yoki muammolarni keltirib chiqaradigan genlarni o'zgartira oladigan genni almashtirishi mumkin.
Yangi genlarni to'g'ridan-to'g'ri hujayra ichiga joylashtirish uchun olimlar geni etkazib berish uchun genetik jihatdan yaratilgan "vektor" deb nomlangan vositadan foydalanadilar.
Masalan, viruslar genetik materialni hujayralarga etkazib berishning tabiiy qobiliyatiga ega va shuning uchun vektor sifatida foydalanish mumkin. Virusni terapevtik genlarni inson hujayralariga ko'chirish uchun ishlatishdan oldin, u yuqumli kasallikka sabab bo'lish qobiliyatini yo'qotish uchun o'zgartiriladi.
Gen terapiyasi tanadagi yoki tashqarida xujayralarni o'zgartirish uchun ishlatilishi mumkin. Tananing ichki qismida amalga oshirilganda, shifokor genni ko'tarib turgan vektorni bevosita tanadagi hujayralarga ega bo'lgan qismga kiritadi.
Tananing tashqarisida hujayralarni o'zgartirish uchun ishlatiladigan gen terapiyasida, qon, suyak iligi yoki boshqa to'qimalarni bemordan olish mumkin va laboratoriyada alohida hujayralarni ajratish mumkin. Kerakli genni o'z ichiga olgan vektor ushbu hujayralarga kiritiladi. Hujayralar, laboratoriyada ko'paytirish uchun qoldiriladi va keyinchalik ko'payib boradi va natijada kerakli ta'sirni ishlab chiqarish davom etadigan bemorga qaytariladi.
Gen terapiyasi bozordagi bozorga chiqmasdan oldin ...
Agar kompaniya odamlarda foydalanish uchun gen terapiyasi mahsulotini sotishdan oldin, gen terapiya mahsuloti xavfsizlik va samaradorlik uchun sinovdan o'tishi kerak, shunda FDA olimlari terapiyani xavflarini foydali tomonga mos deb hisoblashlari mumkin.
Gen terapiyasi shifokorni o'zgartirish va qiyin, hatto davolanmagan kasalliklarga duchor bo'lgan bemorlar uchun imkoniyatlar yaratishga va'da beradi. Olimlar ushbu davolashda katta qadamlar qo'yishda davom etar ekan, FDA hayotni saqlab qolish uchun potentsialga ega bo'lgan poydevorli davolashlarni darhol ko'rib chiqish orqali rivojlanishni tezlashtirishga yordam beradi.
Https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm saytidan
